Negli ultimi anni, l’intelligenza artificiale (AI) ha iniziato a trasformare settori tradizionalmente dominati da approcci scientifici e tecnologie consolidate. Il settore biofarmaceutico, una volta considerato troppo complesso per l’AI, sta sperimentando una rivoluzione alimentata dall’aumento delle capacità computazionali e dai progressi nei metodi di apprendimento automatico (ML). Questo report esplora i principali ambiti in cui l’AI sta avendo un impatto significativo, fornendo un quadro completo delle opportunità e delle sfide che il settore farmaceutico sta affrontando nell’era digitale.

Abbiamo visto che se potessimo ridurre il costo marginale del calcolo a quasi zero, potremmo usarlo per fare qualcosa di straordinariamente incredibile:

Grandi modelli linguistici. Estrarre letteralmente tutta la conoscenza umana digitale da internet e inserirla nel computer per far sì che capisca cosa sia questa conoscenza – quell’idea di raccogliere l’intero internet e metterlo in un computer per poi farlo capire cosa sia il programma – è un concetto folle.

…Abbiamo capito come usare il computer per comprendere il significato di quasi tutta la conoscenza digitale.

Il che significa che qualsiasi cosa possiamo digitalizzare, possiamo capirne il significato. Ad esempio, il sequenziamento genico è la digitalizzazione dei geni. Ora con i grandi modelli linguistici possiamo imparare il significato di quel gene.

Possiamo fare lo stesso con gli amminoacidi e le proteine senza un grande investimento in cose come Cryo-EM. E ora possiamo capire il significato di una cellula.


Dal punto di vista di un computer, questo non è diverso dal digitalizzare una pagina piena di parole.

Siamo tutti sulla soglia di questo. L’IA… è probabilmente la più grande invenzione dell’era tecnologica. Questa sarà probabilmente la più grande invenzione del XXI secolo.

Jensen Huang, CEO, Nvidia, Talk at Stanford University, March 2024

AI e Scoperta di Farmaci

Uno degli ambiti più promettenti riguarda l’uso dell’AI nella scoperta di nuovi farmaci. Le tecniche di apprendimento profondo, combinate con la capacità di analizzare enormi quantità di dati biologici e chimici, hanno reso possibili nuovi approcci alla progettazione di farmaci.

L’AI può identificare potenziali bersagli biologici analizzando dati complessi provenienti da proteine, geni e altre strutture cellulari. Ad esempio, i modelli di deep learning sono in grado di prevedere le interazioni tra molecole e bersagli biologici, accelerando il processo di progettazione di nuovi composti chimici, che tradizionalmente richiede anni di ricerca.

Tuttavia, la precisione di queste previsioni dipende ancora dalla qualità dei dati disponibili, e i dati biologici non sempre sono ben strutturati o annotati, creando una sfida importante per l’adozione diffusa di queste tecniche​.

Riduzione dei Tempi di Sviluppo

Un altro impatto fondamentale dell’AI si riscontra nella riduzione dei tempi di sviluppo dei farmaci. Tradizionalmente, il processo di sviluppo di un farmaco, dalla scoperta al mercato, può richiedere più di un decennio.

L’AI, integrata con tecnologie come la sintesi chimica automatizzata e il sequenziamento di nuove molecole, è in grado di accelerare notevolmente questo processo.

Un approccio innovativo prevede la simulazione di test clinici e la selezione di pazienti ottimali per le sperimentazioni attraverso l’analisi di dati clinici in tempo reale, il che può ridurre i costi e aumentare la probabilità di successo nelle fasi successive dello sviluppo​.

Il Problema dei Dati “Sporchi”

Uno degli ostacoli più discussi riguarda il problema dei cosiddetti “dati sporchi” nell’industria farmaceutica. Spesso, i dati biologici disponibili non sono sufficientemente strutturati o sono contaminati da errori di raccolta e annotazione.

Questo problema ostacola la capacità dell’AI di effettuare previsioni accurate, richiedendo agli sviluppatori di AI di trovare soluzioni innovative.

Molte aziende si stanno concentrando sulla standardizzazione e sulla pulizia dei dati, utilizzando strumenti di annotazione avanzati e tecniche di miglioramento dei dati, al fine di migliorare l’efficacia dell’AI in contesti clinici​.

AI nei Trial Clinici

Anche se la scoperta di nuovi farmaci è il punto focale della ricerca AI, il vero potenziale di questa tecnologia si esprime nella fase di sperimentazione clinica.

L’AI può ottimizzare la progettazione di studi clinici, selezionando i pazienti più adatti e monitorandoli con strumenti basati su dati in tempo reale, come cartelle cliniche elettroniche e dispositivi wearable. Questo approccio personalizzato può migliorare significativamente l’efficacia delle terapie e ridurre i costi associati ai trial clinici​.

Investimenti Crescenti in AI

Negli ultimi anni, si è osservato un aumento significativo degli investimenti in AI nel settore biofarmaceutico. Grandi multinazionali come AstraZeneca, Bayer, GSK e Roche stanno investendo notevoli risorse per migliorare la loro capacità di utilizzare AI e ML per accelerare la scoperta di farmaci e migliorare l’efficienza operativa.

Secondo alcune stime, i benefici derivanti dall’adozione di tecnologie AI potrebbero ridurre il tempo necessario per portare un farmaco sul mercato fino al 10%, un risparmio che potrebbe tradursi in miliardi di dollari per le aziende farmaceutiche più grandi​.

AI per la Medicina Personalizzata

La medicina personalizzata è un altro ambito dove l’AI sta dimostrando il suo potenziale rivoluzionario.

Analizzando grandi quantità di dati genomici e fenotipici, l’AI può identificare quali terapie sono più adatte per specifici sottogruppi di pazienti, riducendo gli effetti collaterali e migliorando l’efficacia complessiva dei trattamenti. In futuro, grazie all’AI, potrebbe essere possibile sviluppare terapie completamente personalizzate che rispondano alle caratteristiche genetiche uniche di ogni paziente​.

Conclusioni Chiave

Abbiamo Bisogno di Dati Migliori: Gli esperti hanno sottolineato la necessità di dati di alta qualità per migliorare le prestazioni dell’AI nella scoperta di farmaci. L’efficacia dei sistemi AI dipende fortemente dalla qualità e dalla completezza dei dataset utilizzati per l’addestramento.

Annotazione in Biologia: Una corretta annotazione dei dati biologici è cruciale. Gli esperti hanno notato che senza annotazioni accurate, il potenziale dell’AI nel comprendere i processi biologici e nell’identificare i target farmacologici è notevolmente ridotto.

Identificazione dei Target più Importante della Scoperta di Farmaci: Alcuni intervistati hanno suggerito che identificare i target biologici adatti potrebbe essere più critico rispetto al processo di scoperta dei farmaci stesso. Questo riflette un cambiamento verso una migliore comprensione dei meccanismi delle malattie prima di sviluppare agenti terapeutici.

Risultati Iniziali Deludenti: I risultati iniziali delle applicazioni dell’AI nella scoperta di farmaci non hanno soddisfatto le aspettative. Molti esperti hanno sottolineato che, sebbene l’AI abbia un grande potenziale, i risultati iniziali sono spesso stati deludenti, indicando un divario tra potenziale e applicazione pratica.

Tecnologie di Perturbazione Cellulare: C’è consenso sul fatto che le tecnologie di perturbazione cellulare rappresentano un significativo avanzamento nel settore. Queste tecnologie consentono una manipolazione più precisa degli ambienti cellulari per studiare gli effetti dei farmaci.

Valore nella Scoperta di Biologici: Gli esperti hanno indicato che l’AI potrebbe essere più utile per i biologici (farmaci a grande molecola) rispetto ai farmaci a piccole molecole. La complessità dei biologici si allinea bene con le capacità dell’AI nell’analizzare grandi dataset e prevedere interazioni.

Approcci Multimodali: Il concetto di “Sviluppo in Loop”, che integra varie modalità di dati e feedback nel processo di sviluppo del farmaco, è stato evidenziato come un approccio promettente per migliorare l’efficienza della scoperta di farmaci.

Investimento nello Sviluppo Clinico: C’è una forte necessità di investimenti sostanziali nei processi di sviluppo clinico che coinvolgono AI e machine learning (ML). Gli esperti credono che senza un finanziamento significativo, l’integrazione dell’AI nelle sperimentazioni cliniche potrebbe rimanere indietro rispetto al suo potenziale.

L’integrazione dell’AI nel settore farmaceutico non rappresenta solo una tendenza tecnologica, ma un cambiamento paradigmatico che ha il potenziale per ridefinire l’intero processo di scoperta e sviluppo di farmaci. Sebbene ci siano ancora molte sfide da superare, come la qualità dei dati e la necessità di una regolamentazione adeguata, l’impatto dell’AI su questo settore non può essere ignorato.

Con il continuo sviluppo di algoritmi più avanzati e la crescente disponibilità di dati di alta qualità, il futuro dell’industria farmaceutica sarà probabilmente dominato da processi più rapidi, efficienti e personalizzati​.


“La biologia ha l’opportunità di essere ingegneria, non scienza. Quando qualcosa diventa ingegneria e non scienza, migliora esponenzialmente, può accumulare i benefici degli anni precedenti.“

Jensen Huang, CEO di Nvidia


Digitalizzando questi dati biologici complessi, il computer comprenderà meglio la biologia, portando a medicine migliori più rapidamente. Molti investimenti biotecnologici dal settore tecnologico usano termini come “full stack bio”, “techbio”, “biologia computazionale”, “biologia su larga scala”, ecc., suggerendo che siamo all’inizio di una grande innovazione guidata dalla Silicon Valley.

Ci aspettiamo che questo cambiamento ci sorprenda negli anni a venire.
Non c’è dubbio che ci sia del vero in tutto questo, anche se potrebbe esserci un po’ di esagerazione.


Se l’IA dovesse rendere la scoperta di farmaci più veloce, migliore e più economica, allora dove sono tutti i farmaci approvati?

Contiamo, per esempio, 24 biotecnologie orientate all’IA che esistono da dieci anni o più e 34 che esistono da otto anni o più. Le 34 aziende hanno raccolto 12 miliardi di dollari. Queste aziende sono riuscite a produrre alcune pipeline solide.

Secondo Deloitte, produrre un farmaco nel modo tradizionale costa 2,3 miliardi di dollari. Con dodici miliardi raccolti, ci aspetteremmo circa cinque nuovi farmaci approvati, se l’IA non fosse più efficiente del metodo tradizionale.

Ma si pensava fosse molto meglio. Quindi, il numero reale dovrebbe essere dieci o anche venti. A questo punto, ci dovrebbe essere stato abbastanza tempo per capire se l’IA poteva migliorare la produttività di R&S e le approvazioni di farmaci, anche se l’IA generativa nella scoperta di farmaci è più recente e troppo presto per valutarla.

Solo due farmaci sono stati approvati utilizzando l’IA/ML nel loro sviluppo: TIBSOVO e IDHIFA . Ognuno è un capolavoro della chimica, ma nessuno ha raggiunto lo status di blockbuster (almeno non ancora).

Quindi, anche se ci sono alcune storie di successo, gli scettici direbbero che il rendimento dell’IA è stato deludente nel complesso. Inoltre, nonostante la pipeline emergente, ci sono stati anche molti fallimenti clinici con composti generati dall’IA. Questo era inevitabile? Notiamo l’indifferenza di alcune aziende farmaceutiche, come Regeneron, verso l’IA.

La nostra visione è triplice:


Prima di tutto, il calcolo ad alte prestazioni, la scienza dei dati e il machine learning diventeranno fondamentali nel settore farmaceutico.

La nostra industria sta cambiando e migliorando continuamente gli strumenti di ricerca. L’IA/ML sarà uno strumento essenziale per ogni sviluppatore di farmaci. Chi ignora l’IA rischia di diventare obsoleto.

“L’IA non sostituirà i cacciatori di farmaci, ma i cacciatori di farmaci che non usano l’IA saranno sostituiti da quelli che lo fanno.”

Jim Weatherall, VP di Data Science di AstraZeneca

Nonostante ciò, vediamo l’IA/ML nel settore farmaceutico come un’evoluzione, fornendo strumenti per sfruttare i grandi dataset dei moderni dati genomici, delle singole cellule e della microscopia.

In secondo luogo, il vero valore aggiunto sarà la maggiore capacità di affrontare malattie e obiettivi che finora sono stati difficili o impossibili da trattare

Terzo ciò che intendiamo è che non si tratta di ottenere più farmaci. Il vero contributo dell’intelligenza artificiale e del machine learning sarebbe quello di aiutare la nostra società a ottenere i farmaci giusti.

Inoltre, l’intelligenza artificiale e il machine learning abiliteranno un cambiamento radicale nella sanità stessa.